Este metaanálisis evaluó la eficacia y seguridad de las terapias genéticas aplicadas en la última década, abarcando 143 estudios clínicos con más de 10,000 pacientes tratados en diversas patologías. Se incluyeron intervenciones como terapia génica viral (in vivo), edición genética (CRISPR/Cas9), y terapias celulares modificadas (CAR-T, TCR-T), enfocadas en enfermedades oncológicas, monogénicas, hematológicas y neuromusculares.

Los resultados muestran una alta eficacia terapéutica, especialmente en cáncer hematológico (remisión en ~70% con CAR-T), hemoglobinopatías (93.5% libres de crisis en anemia falciforme con CRISPR) y hemofilia (reducción significativa de sangrados con terapia AAV). También se observó mejora en enfermedades neuromusculares como la atrofia muscular espinal, donde se prolongó la supervivencia infantil. Respecto a seguridad, las terapias génicas han reducido significativamente los efectos adversos graves comparados con tratamientos tradicionales. Las complicaciones más comunes (como el síndrome de liberación de citocinas en CAR-T o elevación de enzimas hepáticas en AAV) son generalmente controlables. Las tecnologías CRISPR mostraron excelente especificidad y ausencia de toxicidades graves asociadas. En conclusión, las terapias genéticas representan un cambio de paradigma clínico, ofreciendo curas funcionales con una sola intervención. La evidencia respalda su inclusión como tratamiento estándar en múltiples enfermedades. No obstante, se requiere mayor inversión en ensayos fase III, seguimiento a largo plazo y accesibilidad equitativa. Impulsar la investigación en Medicina de Precisión no solo es científicamente viable, sino un imperativo ético para transformar la atención médica del siglo XXI.

Búsqueda bibliográfica: Se realizaron búsquedas estructuradas en múltiples bases de datos internacionales (PubMed/MEDLINE, EMBASE, Web of Science, Scopus, Cochrane Library, entre otras), así como en repositorios de literatura gris y congresos, para identificar estudios relevantes. Las últimas búsquedas se actualizaron hasta enero de 2025, asegurando la inclusión de la evidencia más reciente.

Palabras clave: Se usaron términos en inglés y español combinando conceptos de terapia génica y medicina de precisión. Por ejemplo: “gene therapy”, “genetic therapy”, “precision medicine”, “genome editing (edición génica)”, “CRISPR/Cas9”, “CAR-T”, “AAV vector”, “adverse effects” y nombres de enfermedades específicas (cáncer, hemofilia, anemia falciforme, etc.). Estos términos se combinaron con operadores booleanos (AND, OR) para maximizar la sensibilidad de la búsqueda.

• Dra. Ileana Villarreal Cantú
• Mgtr. Esaú Ledezma Hernández
• Dra. Angélica Muñoz Torres
• Dra. Ivonne Yazmine Hernandez Castillo